康宁杰瑞生物制药（股票代码：9966.HK）宣布，HER2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN003获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗胃癌及胃食管结合部癌（GC/GEJ）。 

　　胃癌及胃食管结合部癌（GC/GEJ）是全球第5大常见癌症，也是全球癌症死亡的第5大原因，根据世界卫生组织下属的国际癌症研究机构发布的2022年全球恶性肿瘤统计报告显示，全球每年约有96万例新发病例、66万例死亡病例。在美国，SEER数据库模型预测显示，2024年GC/GEJ新发病例26890例，新增死亡病例10880例，5 年总生存率不足40%。氟尿嘧啶类和铂类化疗药物是常用的一线治疗。可选的二线和后线治疗包括紫杉醇联合雷莫西尤单抗、紫杉醇、多西他赛、伊立替康和最佳支持疗法，客观缓解率约为15-25%。二线中位总生存期（OS）仅有8-9个月，后线中位总生存期仅4-6个月。

　　JSKN003是康宁杰瑞利用特有的糖基定点偶联平台自主研发的HER2双抗ADC，将抗体分子KN026重链糖基经过酶催化和点击化学反应获得DAR值约为4的定点修饰抗体偶联物，能够结合肿瘤细胞表面的HER2，通过细胞内吞释放拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，进而发挥抗肿瘤作用。JSKN003较同类ADC药物具有更好的血清稳定性、更强的旁观者杀伤效应，有效地扩大了治疗窗。澳大利亚Ⅰ期临床研究JSKN003-101（NCT05494918）和中国Ⅰ/Ⅱ期临床研究JSKN003-102（NCT05744427）显示，JSKN003耐受性和安全性良好，在既往接受过多线系统性抗肿瘤治疗后的多种晚期实体瘤患者中疗效明显，尤其在HER2高表达的胃肠道肿瘤患者中具有良好的抗肿瘤活性，详细数据于2024年ESMO大会上首次公布，并于2025年6月ASCO年会上更新。

　　"孤儿药资格认定"源自 《孤儿药法案》（Orphan Drug Act，ODA），是FDA鼓励开发用于治疗在美国患病人数低于20万的疾病的创新药措施。JSKN003获得该认定后将有利于后续在美国的研发、注册与商业化等方面获得相关政策支持，包括研发费用资助、临床研究费用税收减免、处方药用户费用豁免、加速上市审评审批等，以及药物获批后有望获得美国市场的7年独占权。

　　关于JSKN003 

　　JSKN003是康宁杰瑞利用领先的糖基定点偶联平台，基于KN026自主研发的HER2双抗ADC，能够结合肿瘤细胞表面的HER2，通过细胞内吞释放拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，进而发挥抗肿瘤作用。较同类ADC药物，JSKN003具有更好的血清稳定性、更强的旁观者杀伤效应，有效地扩大了治疗窗。

　　在中国和澳大利亚进行的多项不同阶段的临床研究显示了JSKN003良好的安全性。在接受过多线抗肿瘤治疗的多种晚期实体瘤患者中，尤其是在铂耐药卵巢癌、HER2表达的乳腺癌以及HER2高表达的其他实体瘤患者中疗效明显。JSKN003已获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）授予突破性疗法认定，用于治疗铂耐药复发性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌。目前JSKN003治疗HER2低表达乳腺癌、铂耐药卵巢癌、HER2阳性乳腺癌的三项Ⅲ期临床研究以及多个探索性Ⅱ期临床研究正在顺利进行。

　　2024年9月，康宁杰瑞与石药集团（股票代码：1093.HK）全资子公司上海津曼特生物科技有限公司（以下简称"津曼特生物"）达成授权合作，津曼特生物获得在中国内地（不包括香港、澳门及台湾地区）开发、销售、许诺销售及商业化JSKN003用于治疗肿瘤相关适应症的独家许可及再许可权，并成为JSKN003肿瘤相关适应症在中国内地的唯一上市许可持有人（MAH）。康宁杰瑞保留JSKN003的独家生产权。